罕见病 DMD 首款基因疗法获加速批准上市，定价 320 万美元，对病人意味着什么？
2023-06-28 阅读 90
罕见病DMD（Duchenne肌萎缩症）是一种遗传性疾病，主要影响男性患者。这是一种进行性肌肉退化疾病，会导致肌肉无法正常工作，最终导致残疾和生命威胁。
首款基因疗法获得加速批准上市对DMD患者来说意味着有一个新的治疗选择。基因疗法的原理是通过引入正常的基因副本来修复患者体内缺失或异常的基因。这项治疗可能有助于减缓疾病的进展，改善患者的生活质量，并提供一种新的治疗选择。
然而，这种基因疗法的定价为320万美元，这意味着它对患者和家庭可能带来经济负担。这个价格可能超出了许多人的支付能力，可能需要依赖医疗保险或其他支付方式来获得治疗。此外，这也引发了关于药品定价和可及性的公共讨论。
虽然这项基因疗法的上市是一个重要的里程碑，但对DMD患者和他们的家人来说，仍然需要进一步的努力来确保他们能够获得这种治疗，并解决其经济负担问题。
更新于 2023年07月02日
